“一针抵得上一套豪宅”的药价,正从科幻想象逐步走向现实。 11月24日,诺华公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Itvisma(onasemnogene abeparvovec)用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1(SMN1)基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童、青少年及成人患者。
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